Българският учен доц. д-р Здравка Медарова е сред водещите имена в съвременната РНК медицина и стои зад разработването на иновативна терапия срещу рак, която показва способност да спира развитието на тумори и метастази. Медикаментът вече е преминал успешно предклинични изпитвания при животни и първа фаза на клинично изследване при хора.
Новата терапия е базирана на РНК технология и използва наночастици, които насочено достигат до раковите клетки и разсейките им в различни органи. Именно тази прецизност я отличава от досегашните подходи и отваря нови възможности за контрол над напредналия рак.
Резултатите от първите опити при животни са показателни. Наночастиците действат като „двигател“, който насочва РНК молекулите директно към туморните клетки, където те неутрализират вредната РНК, отговорна за растежа и разпространението на рака. Именно този механизъм извежда екипа ѝ сред водещите в РНК медицината.
„Влязох в лабораторията и видях огромната разлика – мишките с контролното лечение бяха отслабнали и с тумори навсякъде, а тези, лекувани с нашето лекарство, бяха в добро състояние и без тумори“, спомня си доц. Медарова.
Бързо последвал клиничен тест с хора.
В първата фаза на клиничното изпитване лекарството е приложено при 16 пациенти с напреднало онкологично заболяване, за които това е била последна терапевтична опция. Резултатите показват стабилизиране на болестта при значителна част от тях.
„Не виждаме смаляване на туморите, но те спират да растат. При 44% от пациентите успяхме да спрем развитието на рака за период от 7 месеца или повече“, заявява доц. Медарова пред bTV.
По думите ѝ трима от пациентите все още са на лечение, като при един от тях заболяването остава стабилно вече 13 месеца.
Ученият подчертава, че липсата на растеж и метастази е ключова. „Когато един тумор спре да метастазира, той може да бъде лекуван с традиционни методи. Целта ни е да направим повече тумори операбилни.“
Здравка Медарова е научен директор на биофармацевтичната компания TransCode Therapeutics и доцент в медицинския факултет на Харвард. Тя има докторска степен по генетика от Университета на Ню Хемпшир и дългогодишна кариера в едни от най-престижните научни институции в САЩ. Носител е на множество международни отличия, а работата ѝ е широко призната в научната общност.
Идеята за терапията се ражда още по време на нейно обучение по генетика и е свързана с механизма, чрез който двойноверижната РНК може да „заглушава“ дефектни гени, причиняващи рак. С годините концепцията се развива до създаването на наночастици, които не само откриват раковите клетки, но и доставят терапия директно в тях.
„Бъдещето винаги се гради на налудничави идеи“, казва Медарова, като си спомня първоначалното вдъхновение зад проекта.
Според Медарова голямото предимство на РНК терапията е, че работи с генетичен код, което значително улеснява създаването на нови лекарства. В момента медицината разполага с терапии срещу около 20% от гените, за които е известно, че причиняват рак.
„Останалите 80% познаваме, но не можем да ги лекуваме. РНК има потенциала да реши този проблем“, казва тя и допълва, че дългосрочната цел е да се достигне до прецизен контрол върху гените – „да ги включваме и изключваме като пиано“, за да се постигне по-рационално и ефективно лечение на онкологичните заболявания.
Втората фаза на клиничните изпитвания се очаква да започне в следващите месеци и да продължи до 2028 г. Ако и тя бъде успешна, терапията може да се комерсиализира през 2031 или 2032 година.
До момента не е установена токсичност дори при най-високите тествани дози. Ако резултатите останат положителни, лекарството може да стигне до одобрение и реална употреба в началото на следващото десетилетие.
„Не искам да създавам фалшиви надежди. Много терапии изглеждат обещаващи в началото, но не стигат до край“, коментира ученият. Личната ѝ мотивация е дълбока – баща ѝ е починал от рак. „Последните му думи бяха: бори се това да не се случва на други. Това е целта“, казва доц. д-р Здравка Медарова.
Източник: dir.bg
Kliuki.bg